Ιορδανία: 16 μηνών κοριτσάκι πέταξε για Ντουμπάι για θεραπεία 2,4 εκατ. δολαρίων – Ο κυβερνήτης ανέλαβε όλο το κόστος

 

medlabnews.gr iatrikanea 

Η μόλις 16 μηνών Κάτια Αμπού Αλ Σαούντ (Katia Abu Al Saud) έφυγε από την Ιορδανία με τη μητέρα της με προορισμό το Ντουμπάι, όπου πρόκειται να υποβληθεί σε μια εξαιρετικά ακριβή γονιδιακή θεραπεία για νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA).

Το κόστος της θεραπείας, σύμφωνα με την οικογένεια και τα δημοσιεύματα από τα Ηνωμένα Αραβικά Εμιράτα, φτάνει τα 2,4 εκατομμύρια δολάρια – περίπου 8,8 εκατομμύρια ντιρχάμ.

Η οικογένεια αδυνατούσε να συγκεντρώσει ένα τόσο μεγάλο ποσό. Τελικά, όμως, ο σεΐχης Μοχάμεντ μπιν Ρασίντ Αλ Μακτούμ, αντιπρόεδρος και πρωθυπουργός των Ηνωμένων Αραβικών Εμιράτων και κυβερνήτης του Ντουμπάι, ανακοίνωσε ότι θα καλύψει πλήρως το κόστος της θεραπείας του παιδιού.

Η Κάτια έφυγε από το Αμμάν για να αρχίσει τη θεραπεία

Η νεότερη εξέλιξη ήρθε το Σάββατο 29 Αυγούστου 2026.

Η Κάτια και η μητέρα της, Νουρ, αναχώρησαν από το Διεθνές Αεροδρόμιο Queen Alia στο Αμμάν με προορισμό το Ντουμπάι.

Εκεί το παιδί αναμένεται να νοσηλευτεί στο Al Jalila Children's Hospital, όπου θα ξεκινήσει η διαδικασία για τη θεραπεία της.

Η μητέρα δημοσίευσε φωτογραφία τους από το αεροδρόμιο και ευχαρίστησε δημόσια τον κυβερνήτη του Ντουμπάι για την απόφασή του να αναλάβει ολόκληρο το οικονομικό βάρος.

Τα πρώτα σημάδια εμφανίστηκαν όταν ήταν έξι μηνών

Σύμφωνα με την οικογένεια, τα πρώτα ανησυχητικά σημάδια είχαν εμφανιστεί όταν η Κάτια ήταν περίπου έξι μηνών.

Κατά τη διάρκεια παιδιατρικού ελέγχου παρατηρήθηκε ότι οι κινήσεις και η κινητική της ανάπτυξη διέφεραν από εκείνες άλλων βρεφών της ίδιας ηλικίας.

Ακολούθησαν εξετάσεις και τελικά διαγνώστηκε με νωτιαία μυϊκή ατροφία.

Η οικογένεια άρχισε να αναζητεί θεραπευτικές επιλογές, όμως, όπως ανέφερε η μητέρα, η συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία δεν ήταν διαθέσιμη στην Ιορδανία.

Η έκκληση της μητέρας που έφτασε μέχρι τον κυβερνήτη του Ντουμπάι

Μπροστά στο τεράστιο κόστος, οι γονείς ξεκίνησαν εκστρατεία συγκέντρωσης χρημάτων μέσω διαδικτύου.

Παράλληλα, η μητέρα της Κάτια έκανε δημόσια έκκληση για βοήθεια, ζητώντας να δοθεί στο παιδί της η δυνατότητα να αντιμετωπιστεί στο νοσοκομείο Al Jalila στο Ντουμπάι.

Η ιστορία διαδόθηκε στα social media.

Στις 20 Αυγούστου, το Γραφείο Τύπου της κυβέρνησης του Ντουμπάι ανακοίνωσε ότι ο σεΐχης Μοχάμεντ μπιν Ρασίντ Αλ Μακτούμ αποφάσισε να χρηματοδοτήσει πλήρως τη θεραπεία της Κάτια.

Λίγες ημέρες αργότερα η απόφαση πέρασε από τα λόγια στην πράξη: μητέρα και παιδί επιβιβάστηκαν στο αεροπλάνο για το Ντουμπάι.

Ποια είναι η θεραπεία των 2,4 εκατ. δολαρίων

Η Κάτια αναμένεται, σύμφωνα με τα δημοσιεύματα, να λάβει το Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), μια γονιδιακή θεραπεία για συγκεκριμένους ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία.

Δεν πρόκειται για μια συνηθισμένη φαρμακευτική αγωγή. Η θεραπεία χορηγείται εφάπαξ με ενδοφλέβια έγχυση και μεταφέρει στα κύτταρα ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, με στόχο την παραγωγή της πρωτεΐνης SMN που είναι απαραίτητη για τη λειτουργία των κινητικών νευρώνων.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) αναφέρει ότι το Zolgensma ενδείκνυται για συγκεκριμένους ασθενείς με 5q SMA και διαλληλική μετάλλαξη του SMN1, με τα ακριβή κριτήρια να εξαρτώνται από τον τύπο της νόσου και τον αριθμό αντιγράφων του SMN2.

Στις ΗΠΑ, η FDA έχει εγκρίνει το Zolgensma για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας κάτω των δύο ετών με SMA και διαλληλικές μεταλλάξεις του SMN1.

Το ποσό των 2,4 εκατ. δολαρίων είναι το κόστος που αναφέρεται για την περίπτωση της Κάτια από την οικογένεια και τα μέσα των ΗΑΕ και δεν πρέπει να θεωρείται ενιαία διεθνής τιμή της θεραπείας.

Τι είναι η νωτιαία μυϊκή ατροφία

Η νωτιαία μυϊκή ατροφία (Spinal Muscular Atrophy – SMA) είναι μια σπάνια κληρονομική νευρομυϊκή νόσος.

Στις μορφές που σχετίζονται με το γονίδιο SMN1, η έλλειψη επαρκούς λειτουργικής πρωτεΐνης SMN προκαλεί προοδευτική βλάβη και απώλεια των κινητικών νευρώνων. Αποτέλεσμα μπορεί να είναι μυϊκή αδυναμία και ατροφία, με τη βαρύτητα και την εξέλιξη της νόσου να διαφέρουν σημαντικά μεταξύ των ασθενών.

Η περίπτωση της μικρής Κάτια δείχνει ταυτόχρονα τις δυνατότητες που έχουν δημιουργήσει οι σύγχρονες γονιδιακές θεραπείες για σπάνια νοσήματα, αλλά και το τεράστιο πρόβλημα πρόσβασης που προκαλεί το εξαιρετικά υψηλό κόστος ορισμένων από αυτές.